脊髓性肌萎缩（spinal muscular atrophy）是一种进行性疾病，影响一万名宝宝中的一人。

在美国，每50人中就有一人是SMA的基因携带者， 不分种族和性别。

百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的，FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。

欧盟虽然费时较长，但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第一个新药在欧洲上市。

Spinraza的通用名为Nusinersen，是一种反义寡核苷酸，调节运动神经元2（SMN2）的mRNA存活剪接。这个新药由Lonis制药公司（达斯达克代码：IONS）开发，去年8月，百健从Lonis手中购买了Spinraza的权利。

如今，这个批准意味着，百健需要向Lonis支付5000万美元的里程碑付款。

SMA根据病情出现的年龄和身体状况主要有四种类型：I型，II型，III型和IV型。

患有SMA的孩子通常无法做我们习以为常的事情，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影响他们思考，学习和与周围的人进行情感交流。

虽然获批，但是医保覆盖是保证患病孩子获得治疗的关键。因为，Spinraza的治疗费用不菲。第一年的治疗费为750，000美元，随后每年的治疗费用为375，000美元。

SMA治疗的主要药物进展：

 

 

除了Spinraza，欧盟还同时批准了BioMarin制药（纳斯达克代码：BMRN）的Brineura cerliponase alfa，治疗Batten病2型神经元类蜡状脂褐质炎（CLN2）。

Batten病影响12，500人中的一个，患者的生存预期比正常人要短。

 

今年4月，FDA也批准了这款治疗CLN2的首个新药。Brineura是重组人三肽激肽酶-1（TPP1）的酶替代疗法。

　　青春期轻度高血压虽然在相当长对间内无任何自觉症状，但它能在机体内慢慢地破坏血管、心脏、肾脏和大脑，不少人因此会在没有任何不适的情况下出现血管破裂、堵塞或心脏病突发而猝死。研究表明，人到三四十岁时，在高度紧张的情况下，患有青春期高血压病人的致命性心脏病突发率，要比正常人高两倍以上，因此，对青春期高血压绝对不能掉以轻心。
 
　　由于青春期高血压的发生是暂时性的，过了青春期，心血管系统发育迅速趋于平衡，血压就会恢复正常。因此一般不主张过早应用降压药物，但必须通过建立良好健康的生活方式来达到使血压恢复正常的目的。
 
　　首先是要保护情绪稳定，乐观、向上，盛怒、忧伤、恐惧、狂笑、争吵等不良情绪均会导致血压升高；其次是生活要有规律，要保证有足够的睡眠时间，不能过多熬夜；第三是饮食要合理科学，少吃肥肉及含胆固醇高的食物如动物油、鱼子等，可多吃新鲜蔬菜和水果以及牛奶、黑五类、蘑菇等食品，要限制钠盐摄入量，每日用盐应控制在s克以内;第四是要戒烟、不酗酒，因为吸烟能引起血管收缩，增加外周血管阻力;第五是要坚持体育锻 炼。每天至少参加体育锻炼半小时，但运动量不宜过于激烈。如采取上述措施三个月后，仍不见好转或血压继续上升，就需作进一步检查，并在医生指导下服用降压药降压。