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欧盟批准SMA药,更多罕见病有药可医
来源: | 作者:medical-60 | 发布时间: 2018-06-07 | 1290 次浏览 | 分享到:
脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。今年4月,FDA也批准了这款治疗CLN2的首个新药。Brineura是重组人三肽激肽酶-1(TPP1)的酶替代疗法。

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。

在美国,每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。

百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的,FDA已经于去年12月底批准了Spinraza

欧盟虽然费时较长,但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第一个新药在欧洲上市。

Spinraza的通用名为Nusinersen,是一种反义寡核苷酸,调节运动神经元2SMN2)的mRNA存活剪接。这个新药由Lonis制药公司(达斯达克代码:IONS)开发,去年8月,百健从Lonis手中购买了Spinraza的权利。

如今,这个批准意味着,百健需要向Lonis支付5000万美元的里程碑付款。

SMA根据病情出现的年龄和身体状况主要有四种类型:I型,II型,III型和IV型。

患有SMA的孩子通常无法做我们习以为常的事情,如:呼吸和吞咽。但是,SMA不影响他们思考,学习和与周围的人进行情感交流。

虽然获批,但是医保覆盖是保证患病孩子获得治疗的关键。因为,Spinraza的治疗费用不菲。第一年的治疗费为750000美元,随后每年的治疗费用为375000美元。

SMA治疗的主要药物进展:

 


 

除了Spinraza,欧盟还同时批准了BioMarin制药(纳斯达克代码:BMRN)的Brineura cerliponase alfa,治疗Batten2型神经元类蜡状脂褐质炎(CLN2)。

Batten病影响12500人中的一个,患者的生存预期比正常人要短。

 

今年4月,FDA也批准了这款治疗CLN2的首个新药。Brineura是重组人三肽激肽酶-1TPP1)的酶替代疗法。


  青春期轻度高血压虽然在相当长对间内无任何自觉症状,但它能在机体内慢慢地破坏血管、心脏、肾脏和大脑,不少人因此会在没有任何不适的情况下出现血管破裂、堵塞或心脏病突发而猝死。研究表明,人到三四十岁时,在高度紧张的情况下,患有青春期高血压病人的致命性心脏病突发率,要比正常人高两倍以上,因此,对青春期高血压绝对不能掉以轻心。
 
  由于青春期高血压的发生是暂时性的,过了青春期,心血管系统发育迅速趋于平衡,血压就会恢复正常。因此一般不主张过早应用降压药物,但必须通过建立良好健康的生活方式来达到使血压恢复正常的目的。
 
  首先是要保护情绪稳定,乐观、向上,盛怒、忧伤、恐惧、狂笑、争吵等不良情绪均会导致血压升高;其次是生活要有规律,要保证有足够的睡眠时间,不能过多熬夜;第三是饮食要合理科学,少吃肥肉及含胆固醇高的食物如动物油、鱼子等,可多吃新鲜蔬菜和水果以及牛奶、黑五类、蘑菇等食品,要限制钠盐摄入量,每日用盐应控制在s克以内;第四是要戒烟、不酗酒,因为吸烟能引起血管收缩,增加外周血管阻力;第五是要坚持体育锻 炼。每天至少参加体育锻炼半小时,但运动量不宜过于激烈。如采取上述措施三个月后,仍不见好转或血压继续上升,就需作进一步检查,并在医生指导下服用降压药降压。
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